Mirjana Rodić dočekala je najgoru moguću vijest: ‘Nema više lijeka za mog sina, pred zidom smo!‘

Europska agencija za lijekove EMA donijela je odluku kako neće više odobravati lijek za Duchenne mišićnu distrofiju Translarna te će ga povući s tržišta. Vijest je to kojoj se, unatoč već prethodnoj preliminarnoj odluci EMA-e, roditelji dječaka s ovom bolešću ipak nisu nadali. Jedan od takvih dječaka je i 12 i pol godišnji Cavtaćanin Marijan Rodić, kako je Dubrovački već pisao, koji je jedan od 7 dječaka u Hrvatskoj i među 800 pacijenata s ovom dijagnozom.

Duchenne mišićna distrofija rijetki je genetski poremećaj koji pogađa jednog od 5 tisuća dječaka, vodi propadanju svih mišića u tijelu, a prvi simptomi pojavljuju se kod vrlo male djece i s godinama se ubrzano pogoršavaju, od gubitka funkcije donjih ekstremiteta do na kraju gubitka funkcije srca i pluća. U ovoj genetskoj mutaciji nedostaje distrofina, bez kojeg mišići ne mogu raditi niti se obnavljati. Ataluren se dokazao kao lagan lijek bez nuspojava koji znatno usporava tijek bolesti, pa roditelji pacijenata, svjesni da je to samo jedan dio usporavanja bolesti, ne potpuni lijek, rade sve kako bi promijenili mišljenje proizvođača i što dulje produžili kvalitetan život svoje djece.

Translarna, za koju su se prije nekoliko godina lavovski borili ne liječi, ali značajno usporava tijek bolesti i jedina je koja uopće pomaže. Ovom odlukom, koju još treba potvrditi Europska komisija, oni koji su to potpisali igraju se bogova, a produljenje nečijeg života ne znači im očigledno ništa.

Dominik, Marijan i Mirjana Rodić, obitelj iz Cavtata koja se bori za nastavak proizvodnje lijeka Translarna, a koji usporava bolest njihovog sina, Duchenne mišićne distrofije.

Privatni Album/

-Mi smo pred zidom, visokim i debelim, očajni smo, ne znamo što dalje. Imamo terapiju još 60 dana, a nakon toga...” - teško će kroz suze Marijanova majka Mirjana. -Oni u tom svom izviješću ne spominju ni ruke ni pluća ni srce, navode samo 6-minutni test hoda. Dodaju kako je 3 i pol godine koliko je utvrđeno da Translarna produljuje život pacijentima s Duchenneom nedovoljno. Zamislite, njima je to nedovoljno....”

Zasad ne postoji ništa za ovu bolest poput Translarne, i ukidanje ovog lijeka strašna je odluka za čiji potpis očito morate biti operirani od stvarnosti. Ali takav je farmaceutski biznis valjda.

-Njima je nedovoljno, jer gledaju kroz biznis, novac i brojke, a nama koji s tim živimo, pa što dalje imam reći, svaki je dan poklon.” - dodaje Mirjana Rodić.

Lijek će Marijan dobivati još 60 dana, što nakon toga?

-Ne znam, nemamo baš vremena ni za što drugo osim nastaviti ovako kako živimo, disciplinirano i nadajući se. Ne znam ni čemu se nadamo, ali eto...”

Zanimljivo, Velika Britanija neće Translarnu povući. Nisu u Europskoj uniji pa tu imaju pravo reći svoje, no ostavit će je samo za pacijente koji je već primaju, a svaki novi dijagnosticirani dječak neće je moći dobiti. U Americi je odobren neki drugačiji lijek, a ne Translarna, no sve to ne znači puno dječacima i mladićima u Europskoj uniji, jer lijek mogu dobiti isključivo na način na koji su ga dobivali dosad.

-Mi svaki mjesec preko KBC-a Split dobijemo gramažu tog lijeka prilagođenu Marijanovoj kilaži i isključivo na njegovo ime i prezime. Nema načina da ga možda dobijemo iz Velike Britanije upravo zbog toga, svaka je doza određena za točno određenog pacijenta, pod EU smo tako da tu nema rupe kroz koju se nešto može provući. Ostaje na Europskoj komisiji još potvrditi ovu odluku EMA-e, i kako smo dobili informaciju, nažalost potvrdit će je” – dodaje očajna majka ovog dječaka.

Lijek Translarna za usporavanje Duchenne mišićne distrofije Europska agencija za lijekove povlači s tržišta

Savez Društava Distrofičara Hrvatske/

Iz EMA-e su konstatirali da Translarna nije učinkovita, te da će je zato povući s tržišta, a Mirjana dodaje kako je šokirana jer se lijekovi, koji god bili, povlače s tržišta jedino ako izazivaju opasne nuspojave i nemaju baš nikakvu učinkovitost. Translarna je itekako ima, i to bez nekih nuspojava. Produljuje život i njegovu kvalitetu, ali EMA-i to nije dovoljno.

Kontaktirali smo i potpredsjednicu Europske komisije Dubravku Šuicu, no do objave ovog teksta nije nam odgovorila.

EMA je stava da bolje stanje pacijenata koji primaju Translarnu zapravo nije rezultat ovog lijeka, nego povećane brige za ove pacijente čega prije, navode, nije bilo, te discipline, redovite fizikalne terapije i truda roditelja. Odluku su potvrdili čak i nakon velikog pritiska udruga iz cijele Europe, roditelja pa i pacijenata, brojnih institucija ali, kako se ono reče, para vrti gdje burgija ne može. I prema tome se ravnaju. Lijek je skup, 3 i pol godine dulji i bolji život nisu im dovoljni da bi ga proglasili učinkovitim.

-I liječnici koji se brinu uz roditelje o ovim pacijentima su šokirani i zgroženi jednako kao i mi. Očigledno velika peticija Buy some time i pritisak koji smo pokušali stvoriti, nije uspio. Ispred nas je ogroman zid, ogroman...” priča Mirjana Rodić.

EMA na svojim stranicama navodi kako je ionako Translarna bila uvjetno odobrena, uz monitoring. Za njih, produljenje života nije dovoljan dokaz o učinkovitosti lijeka.

Nažalost, roditelji dječaka i mladi muškarci koji su dosad primali Translarnu, ostaju bez rješenja, tek čekajući i konačnu potvrdu Europske komisije o povlačenju lijeka.